Der „amerikanische Nobelpreis“ ging an die Behandlung von Mukoviszidose, die die Lebenserwartung um 25 Jahre verlängerte

Dr. Michael Welsh von der University of Iowa, Paul Negulescu von Vertex Therapeutics und Jesús „Tito“ González von Integro Theranostics wurden für ihre entscheidende Rolle bei der Entwicklung von Trikafta, einem revolutionären Medikament zur Behandlung von Mukoviszidose, geehrt.

Mukoviszidose ist eine genetische Erkrankung, die Organe wie Lunge, Bauchspeicheldrüse und Verdauungssystem betrifft. Die Krankheit wird durch eine Mutation im CFTR-Gen verursacht und führt dazu, dass der im Körper produzierte Schleim dick und klebrig wird, was zu Atemwegsobstruktionen und Verdauungsproblemen führt.

VERLÄNGERTE LEBENSDAUER BIS ZU 25 JAHRE

Trikafta, die fragliche Behandlung, wurde 2019 zugelassen und hat die Lebenserwartung der Patienten drastisch erhöht. Die Lebenserwartung entspricht nun nahezu der der Allgemeinbevölkerung, insbesondere bei Patienten, die die Behandlung im Kindes- oder Jugendalter beginnen. Vor Trikafta starb die Hälfte der Patienten vor Erreichen des 40. Lebensjahres. Heute können Kinder, die Zugang zu dieser Behandlung haben, mit einer Lebenserwartung von bis zu 65 Jahren rechnen.

Trikafta bietet eine leistungsstarke Kombination aus drei Medikamenten, die den Bedarf an Lungentransplantationen verringert, die Zahl der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Infektionen reduziert und die Lebensqualität der Patienten deutlich verbessert.

Der Grundstein der Behandlung wurde vor 45 Jahren gelegt

Die Grundlagen der Behandlung wurden durch physiologische Studien gelegt, die in den 1980er und 1990er Jahren im Labor von Dr. Welsh durchgeführt wurden. Diese Studien zeigten, wie die Delta-f508-Mutation im CFTR-Gen den Ionentransport blockiert.

Zu diesem Erfolg trug auch die Entwicklung eines Systems bei, das den Ionenfluss in Echtzeit überwachte. Dies gelang Jesús González während seiner Postdoc-Forschung im Labor des Nobelpreisträgers Roger Tsien. Dieses System ermöglichte die schnelle Prüfung Tausender Arzneimittelverbindungen.

Paul Negulescu von Vertex Pharmaceuticals leitete Projekte zur Identifizierung von Molekülen, die den Ionentransport beeinflussen. Diese Projekte führten zur Entwicklung von Medikamentenkandidaten, die als „Potenziatoren“ und „Korrektoren“ bezeichnet werden, und führten zur Zulassung von Trikafta.

Bei der Preisverleihung wurden auch Leistungen in anderen Bereichen gewürdigt. Ausgezeichnet wurden außerdem Dirk Görlich und Steven McKnight, die sich mit der intrazellulären Organisation beschäftigen, sowie Lucy Shapiro von der Stanford University, die sich mit der Entwicklung bakterieller Zellen beschäftigt.